Megtörtént a csoda

Az embrionális őssejtek első humán kipróbálása során javult a látása a két önkéntesnek.

A szakmailag lektorált lapban megjelent tanulmány fontos lépést jelent az embrionális őssejtkutatás számára, amelyet csodagyógymódként emlegettek 1998-as felfedezése után, ám később technológiai és politikai akadályokba ütközött fejlesztése. Az Advanced Cell Technology elnevezésű, massachusettsi székhelyű biotechnológiai cég 2010 novemberében kapta meg az engedélyt a kísérleti terápia kipróbálására az Egyesült Államok gyógyszerügyi hatóságától, az FDA-tól. A klinikai kipróbálás első fázisában a humán embrionális őssejteket alkalmazó eljárás biztonságosságát tesztelik. A pozitív eredmények megnyitották az utat az első európai klinikai tesztek előtt is, amelyek hétfőn kezdődtek meg.

A két önkéntes amerikai páciens egyik szemébe körülbelül 50 ezer embrionális őssejtből létrehozott sejtet fecskendeztek be a Los Angeles-i Kalifornia Egyetemen (UCLA). Az egyik páciens – egy hetvenes éveiben járó nő – száraz időskori makuladegenerációban (AMD) szenved, amely világszerte a látásvesztés vezető oka, e betegségben ugyanis elfajul az ideghártya éleslátásért felelős területe. A másik önkéntesnek – egy 51 éves nőnek – vakságot okozó öröklött szembetegsége, Stargardt-szindrómája van, amelynél az ideghártya külső rétege pusztul el. A betegség első tünetei igen korán, hatéves kor körül jelentkeznek homályos látással és szürkületi vaksággal, a páciensek már a kamaszkorra elveszíthetik látásukat.

A sejtbeültetést követő hat hétben az önkéntesek kezelést kaptak annak megelőzésére, hogy immunrendszerük megtámadja a beültetett sejteket. Az első négy hónapban nem volt jele nemkívánatos mellékhatásoknak, nem merültek fel kételyek a módszer biztonságosságát illetően. Mindkét páciens látása javult némiképp – állapították meg a szakemberek, noha ebben az első fázisú tanulmányban nem az eljárás eredményességet tesztelték elsősorban. A The Lancet eredetileg csütörtökre tervezte a tanulmány közzétételét, ám előre hozta hétfőre, mert ekkor indultak el az embrionális őssejtkezelés első európai klinikai próbái. Az európai kipróbálás megkezdésére az engedélyt a brit egészségügyi hatóságok adták ki, a klinikai teszteket a londoni Moorfields szemkórház orvosai irányítják, a kipróbálásba 12 Stargardt-szindrómával élő pácienst vonnak be.