A Science Translational Medicine szaklapban közzétett kutatásban öt felnőtt beteget vizsgáltak. A kísérleti kezeléssel az akut limfocitás leukémiát (ALL) vették célba, amely gyakran bizonyul ellenállónak a kemoterápiával szemben, és akár néhány hét leforgása alatt a beteg halálát okozhatja. Gyermekeknél gyakrabban fordul elő, de felnőtteknél kialakulva különösen halálos. Míg a jelenleg rendelkezésre álló kezelésekkel a gyermekek 80-90 százaléka gyógyítható, a felnőttek körében alig 30 százalék esetében hatékonyak – számolt be a tanulmány társszerzője, Michel Sadelain, a New York-i Memorial Sloan-Kettering Rákkutató Központ munkatársa. „Kutatásunk ismét azt bizonyította, hogy az immunrendszer a daganat elpusztítására való felhasználásával több daganattípus is visszafordítható” – nyilatkozta a kutató.
A kísérletben a kutatók a betegek T-sejtjeiből indultak ki. Ezek az immunrendszer sorkatonái, védvonalat képeznek az olyan vírusokkal és daganatos sejtekkel szemben, amelyek olyan molekulákkal rendelkeznek, amelyek jelzőként vonzzák a T-sejteket. A szokványos T-sejtek csak olyan betolakodókat támadnak meg, amelyek rendelkeznek az általuk felismerhető jelzéssel. Ez magyarázza azt, hogy az immunrendszer nem pusztítja el az összes daganatot, nem is beszélve a HIV és más vírusokról: a T-sejtek nem lettek kiképezve arra, hogy felismerjék ezek jelzéseit.
A kutatók éppen ezért átképezték a T-sejteket arra, hogy képesek legyenek erre. Az ALL-ben szenvedő betegekből kinyert T-sejteket egy ártalmatlan vírussal keverték, amely géneket illesztett be egy háromrészes molekulához: az egyik rész megtanítja a T-sejtet a leukémiás sejtek jelzéseinek, a CD19 felismerésére, a másik rész megtanítja az ilyen felfedezett sejtek elpusztítására, a harmadik rész pedig a szokásosnál hosszabb életűvé teszi a T-sejteket.
Tíz-tizenkét nap múlva a T-sejteket génmódosítás révén tehát képessé tették a betolakodók jelzéseinek felismerésére. Ezt követően a sejteket visszajuttatták a 23, 58, 56, 59 és 66 éves betegekbe. „A T-sejtek élő gyógyszerek” – magyarázta Sadelain. „Felismerik a CD19-et, elpusztítják a daganatos sejteket, és tovább életben maradnak a szervezetben. Az alanyok közül négyben 18-59 nap múlva nem lehetett kimutatni a leukémiát. Az egyik betegben pedig már nyolc nap múlva kialakult a remisszió.” A kutatók most egy szélesebb körű, 50 beteg részvételével végzett kísérlethez gyűjtenek támogatást, amit a Sloan-Kettering és a bostoni Dana-Farber Rákkutató Intézetben hajtanának végre.
