A hemofília A nevű véralvadási zavar tízezer férfi közül egyet érint. A betegeknek az a genetikai kódja hibás, amely a VIII-as faktornak nevezett, véralvadást elősegítő fehérje képződését irányítja.
Amerikai és francia kutatók három olyan kutyát kezeltek, amelyek az emberi vérzékenységhez hasonló betegségben szenvedtek – idézte a BBC hírportálja a Nature Communications című szaklapban megjelent tanulmányt. Vírus útján juttatták be a VIII-as faktor helyes génjét a vérlemezkéikbe, melyek a károsodott erek kijavításában vesznek részt. A három kutya közül kettőnél több mint két évvel a génterápia után sem jelentkeztek a súlyos belső vérzéses tünetek.
David Wilcox, a kutatás vezetője, a Wisconsini Orvosi Egyetem tudósa szerint a gyógymód sokat javítana a vérzékenységben szenvedő betegek életminőségén. A hemofíliásokat évente többször sújtja belső vérzés, és rendszeresen kell mesterséges véralvadás-segítő injekciót kapniuk. Wilcox a BBC-nek így magyarázta a kutatás eredményeit: ha a beteg csontvelősejtjeiben géncserét hajtanak végre, akkor az ott termelődő vérlemezkék a sérült érnél a VIII-es faktor előállításához, tárolásához és kibocsátásához kezdhetnek, és megakadályozhatják a kóros vérzést évekkel a kezelés után is. A brit Hemofíliatársaság szerint tíz éven belül kifejleszthetik a génterápiának az emberi hemofília A és B változatát is gyógyító formáját.
