Tömegpusztító fegyver vagy óriási lehetőség?

Először módosították emberi embriók génjeit – öt napot „élhettek”, de be is ültethették volna őket.

– A CRISPR elképesztő technológiai ugrás a molekuláris biológiában, a felfedező két kutatónő nyilvánvalóan Nobel-díjat fog kapni. Sokkal pontosabbá, gyorsabbá és olcsóbbá tette a génszerkesztést, mint azt korábban gondolhattuk – nyilatkozta lapunknak Falus András immunológus akadémikus, a Semmelweis Egyetem Genetikai, Sejt- és Immunbiológiai Intézetének volt igazgatója. – A módszer a baktériumok védekező mechanizmusát veszi alapul. Ezek, ha megfertőzi őket egy vírus, akkor mintát vesznek a vírus örökítőanyagából. Amikor ugyanilyen vírus támadja meg őket másodszor is, olyan RNS-szakaszt szintetizálnak, amely a kórokozó örökítőanyagához képes kötődni. A hozzá kapcsolódó RNS-bontó enzim úgy vágja el, és teszi ezzel működésképtelenné a vírus-RNS-t, hogy az már nem tudja megbetegíteni a baktériumot.

E bakteriális mechanizmus alapján alkották meg a módszer gerinces állatokban – és akár azt emberben is – alkalmazható változatát. A legtöbb, hasonlóan komplex hatású molekuláris biológiai eljáráshoz képest nagyon egyszerűen lehet a segítségével pontosan azt a gént módosítani, amit szeretnénk. Könnyedén kivághatunk általa meghatározott DNS-szakaszokat, a helyükre más szakaszokat ültethetünk be, az alkalmazásoknak kis túlzással csak a kutatók képzelete szabhat határt. Az utóbbi években e génszerkesztéssel létrehoztak már olyan szúnyogokat, amelyek képtelenek a malária terjesztésére, de olyan paradicsomokat is, amelyek immunisak a betegségekre. Így hát nem érhette meglepetésként a genetikusokat, hogy eljött az idő, amikor emberi sejteken is kipróbálták a módszert. Ugyanakkor természetesen a CRISPR sem problémamentes.

– A CRISPR nagyon egyszerű és olcsó. Nálunk, a Semmelweis Egyetemen a hallgatók már 2014 végén alkalmazták (természetesen nem emberi sejteken), és azóta igazi virtuózaivá váltak. Hihetetlenül gyorsan terjed a világban. Ami problémát szokott okozni, hogy időnként nem csak a célponton módosítja a géneket, hanem máshol is – folytatta Falus András. – Másrészt pedig előfordul, hogy nem minden sejtben történik meg a módosítás – vagy megtörténik, de a sejt javítómechanizmusai visszaírják az eredeti gént –, így a létrejövő embrió úgynevezett mozaikos lesz, magyarul bizonyos sejtjei módosítottak lesznek, mások viszont maradnak az eredetiek.

Kezünkben van tehát egy elképesztően hatékony módszer arra, hogy kényünk-kedvünk szerint módosítsuk a géneket. A következő kérdés, hogy mihez kezdjünk ezzel az eszközzel. A sajtóban ilyenkor egyre-másra jelennek meg a „feljavított” embereket, designer (tervezett) babákat és tökéletes katonákat vizionáló írások. Ezek szerint – minthogy szinte bármely gént módosíthatjuk a CRISPR-rel – semmi akadálya, hogy az intelligenciáért, a szépségért vagy az erőért felelős DNS-szakaszokat piszkáljuk meg, „Istent játszva”. Miközben az efféle törekvéseket vélhetően minden civilizált ország be fogja tiltani, nem szabad, hogy a horrorfilmbe illő rémképek miatt ne vegyük észre a CRISPR-ben rejlő hatalmas terápiás lehetőségeket. Sokan írják, hogy a tudomány fejlődésével elmosódik a vonal a jó és a rossz között, pedig ez nem igaz. Ha gyógyítunk, az jó, ha az egészségeset változtatjuk meg orvosi indikáció nélkül, az rossz.

– Én optimista vagyok, mert bár a genetika történetében sokszor felmerült már, hogy egy-egy felfedezést rosszra is lehet fordítani, ezt a törvények és a kutatók etikai érzéke a fejlett világban megakadályozta – tartja Falus András. – Már ma is vannak olyan gyógyszerek, amelyek változtatnak a DNS-hez kötődő atomcsoportokon, és ez a módosulás akár a következő generációba is továbbadódhat. Így nem látok elvi problémát abban, hogy ha módosítjuk egy beteg génjeit, hogy ne hordozza többé a betegséget okozó hibás gént, az öröklődhet az utódaiba. Sőt kifejezetten kívánatos, hogy az egészséges gén adódjon tovább.