Csodafegyver: onkológiai génterápiával győznék le a rákot

Óriási sikert remélnek a génszállító tumorgyilkosoktól.

Az utóbbi időben látványos sikereket értek el az orvosok a rák génterápiás kezelésében. Most meg kell mutatni, hogy a kísérletek során jól vizsgázott módszer a gyógyításban is megállja a helyét.

A génterápia nemcsak az orvostudomány nagy reményű hívószava, hanem a rákkezelésé is. Ugyanakkor az onkológiai génterápia még gyerekcipőben jár, eddig kizárólag tanulmányok keretei között alkalmazták. Kínán kívül, ahol 2004-ben engedélyeztek egy génterápiás gyógyszert a garatrák kezelésére, csak a reménytelen esetekre fókuszáltak az orvosok. A jövőben azonban ez meg fog változni, és úttörő sikerekre lehet számítani. „A cél az, hogy a génterápia a sugár- és a kemoterápia mellett egy újabb pillére lehessen a rákos betegek kezelésének, ne csak egy utolsó remény, ha már minden más kudarcot vallott” – mondta Boris Fehse, a hamburgi sejt- és génterápiai intézet kutatási részlegének vezetője.

A rák génterápiája eltér a többi betegségétől: míg az utóbbinál a beteg génnek az egészségessel való pótlása a cél, addig az onkológiai génterápiában az egészséges sejtek védése és erősítése, valamint a rákos sejtek megsemmisítése a cél. Emiatt ültetnek idegen géneket a sejtekbe, amelyek aztán kiadják a parancsot a gyógyulásra.

Azok a legeredményesebb módszerek, amelyek erősítik az immunrendszert. Az orvosok ennek a lehetséges módját a T-limfocitákban (T-sejtek) látják, ezeket laborban módosítják egy gén segítségével, majd a felturbózott immunsejteket visszajuttatják a betegbe. A védelmi rendszer így már felismeri a rákos sejteket mint ellenségeket, és megfelelően támadja meg őket. „Amint sikerül beállítani a rák ellen ezt az átmeneti védelmi rendszert, meglesz a végső fegyver a daganatok ellen” – mondta Boris Fehse.

2013–14-ben szenzációs sikereket értek el amerikai kutatók ezzel a módszerrel a leukémia kezelése során. 120 kísérleti személy vett részt több kisebb kísérletben, 59 páciensből 25 teljesen megszabadult a ráktól, 21 páciensnél viszont sajnálatos módon ismét megjelent a betegség, 13 beteg pedig nem reagált a terápiára. A kezelés némelyik páciensnél olyan gyorsan és erősen hatott, hogy az ideiglenes gyógyulás elmaradt. Az ő véráramukban annyi rendezetlen rákos sejt volt jelen időnként, hogy a test nem bírta elég gyorsan elszállítani – mondta a sejtkutató. Egy másik kutatás során 15 páciensből 8 a T-sejtek genetikai módosítását követően teljesen megszabadult a rosszindulatú nyirokrendszeri daganattól.

A leukémia elleni génterápia lesz valószínűleg az első, amelyet Amerikában és Európában jóvá fognak hagyni. „Úgy látjuk, hogy ez ebben az évtizedben lesz” – mondta Boris Fehse. Nemcsak a kutatók, hanem a gyógyszeripari vállalatok is 2016-os jóváhagyásról beszélnek, aminek a feltétele, hogy a folyamatban lévő nagyobb tanulmány megerősíti a korábbi eredményeket.

A sikerhez vezető út egyik fő állomása az „öngyilkos gén” bevezetése a terápiába. Meg kell érteni, hogy az úgynevezett sejthalál a természetes módja, hogy a szervezet megszabaduljon a régi, sérült vagy beteg sejtektől. A rákos sejtek esetében a szervezet nem reagál sejtöngyilkosságra felhívó paranccsal, így ezt kívülről kell kezdeményezni. A génterápia olyan módszert használ, amely a modern rákterápiában is szóba jöhet: vírusokból álló hatóanyagot juttat a rákos sejtekbe. A gének ezen az úton jutnak el a beteg sejtekig, ott aktivizálva az enzimeket, amelyek kiadják a parancsot a rákos sejteknek saját maguk elpusztítására.

A terápiás gének szállítására legtöbb esetben hatástalan vírusokat használnak vektorként. Minden potenciális romboló tulajdonságát eltávolítják a vírusoknak, így minimalizálva a mellékhatásokat. A génterápia során úgynevezett onkológiai vírusokkal kísérlik meg a sejtek pusztulásának irányítását. A vírusokat annak érdekében módosítják, hogy csak a rákos sejteket irtsák, és csak ott szaporodhassanak el. Mint Boris Fehse elmondta: jelenleg három vizsgálat folyik.

Szintén kísérleti stádiumban van az a rákgénterápia, amely az egészséges, különösen érzékeny sejtek védelmét szolgálja. A vérképző sejtek gyakran érzékenyebben reagálnak a kemoterápia-méregre, mint a rákos sejtek, ami életveszélyes mellékhatásokhoz vezethet. A védő géneket egy enzim segítségével fejlesztették ki, amely kizárólag az egészséges sejteket védi meg a sejtméregtől, vagy segít a kemoterápia miatt károsodott sejtek gyors regenerálódásában.