A leukémia elleni génterápia lesz valószínűleg az első, amelyet Amerikában és Európában jóvá fognak hagyni. „Úgy látjuk, hogy ez ebben az évtizedben lesz” – mondta Boris Fehse. Nemcsak a kutatók, hanem a gyógyszeripari vállalatok is 2016-os jóváhagyásról beszélnek, aminek a feltétele, hogy a folyamatban lévő nagyobb tanulmány megerősíti a korábbi eredményeket.
A sikerhez vezető út egyik fő állomása az „öngyilkos gén” bevezetése a terápiába. Meg kell érteni, hogy az úgynevezett sejthalál a természetes módja, hogy a szervezet megszabaduljon a régi, sérült vagy beteg sejtektől. A rákos sejtek esetében a szervezet nem reagál sejtöngyilkosságra felhívó paranccsal, így ezt kívülről kell kezdeményezni. A génterápia olyan módszert használ, amely a modern rákterápiában is szóba jöhet: vírusokból álló hatóanyagot juttat a rákos sejtekbe. A gének ezen az úton jutnak el a beteg sejtekig, ott aktivizálva az enzimeket, amelyek kiadják a parancsot a rákos sejteknek saját maguk elpusztítására.
A terápiás gének szállítására legtöbb esetben hatástalan vírusokat használnak vektorként. Minden potenciális romboló tulajdonságát eltávolítják a vírusoknak, így minimalizálva a mellékhatásokat. A génterápia során úgynevezett onkológiai vírusokkal kísérlik meg a sejtek pusztulásának irányítását. A vírusokat annak érdekében módosítják, hogy csak a rákos sejteket irtsák, és csak ott szaporodhassanak el. Mint Boris Fehse elmondta: jelenleg három vizsgálat folyik.
Szintén kísérleti stádiumban van az a rákgénterápia, amely az egészséges, különösen érzékeny sejtek védelmét szolgálja. A vérképző sejtek gyakran érzékenyebben reagálnak a kemoterápia-méregre, mint a rákos sejtek, ami életveszélyes mellékhatásokhoz vezethet. A védő géneket egy enzim segítségével fejlesztették ki, amely kizárólag az egészséges sejteket védi meg a sejtméregtől, vagy segít a kemoterápia miatt károsodott sejtek gyors regenerálódásában.
