Összesen 41, akut limfoblasztos leukémiával kezelt beteg (a kísérletben részt vevők 82 százaléka) betegsége tűnt el, miután a Novartis gyógyszergyár módosított immunsejteket tartalmazó, kísérleti készítményével, a CTL019 nevű hatóanyaggal kezelték őket, jelentette a Reuters. A kereskedelmi forgalomba hozatali engedélyhez vezető út közepén járó gyógyszerjelölt terméket ötven olyan betegen próbálták ki, akiknek agresszív leukémiája nem reagált más, már a klinikai gyakorlatban alkalmazott szerekre, vagy a kezdeti visszahúzódás után újra előtört náluk a betegség.
Az akut limfoblasztos leukémia (ALL) az egyik leggyorsabban elhatalmasodó ráktípus. Főként gyermekeket és fiatal felnőtteket támad meg. Jellemzője, hogy a csontvelőben éretlen és ezért immunfunkcióikat ellátni képtelen fehérvérsejtek, úgynevezett limfoblasztok kezdenek osztódni ellenőrizetlenül. A beteg az egészséges immunsejtek hiánya miatt egyre érzékenyebbé válik a vírusos és bakteriális fertőzésekre is. Bár az ALL adja a gyermekkori daganatos megbetegedések jelentős részét, reményt adhat, hogy egyben az egyik legjobban gyógyítható ráktípus is. Az ALL-lel kezelt gyermekek 80 százaléka meggyógyul (a felnőtteknél azonban a túlélési arány ennek csak fele-harmada). De nem mindenkinél hatnak a gyógyszerek, a kemoterápia. Az új hatóanyag az ő túlélésüket jelentheti.
Természetesen a daganatos megbetegedések esetében felelősséggel nem beszélhetünk „gyógyulásról” néhány hónapos tünetmentesség esetén (sőt még a betegség laboratóriumi kimutathatatlansága esetén sem). Mindössze annyi tudható, hogy a kezelt (és a korábbi szerekkel gyógyíthatatlannak bizonyult) betegek 82 százaléka jól volt három hónappal később. A Novartis ehhez hozzátette az Amerikai Hematológiai Társaság éves konferenciáján, San Diegóban, hogy hat hónap elteltével a kezelt betegek 60 százaléka volt tünetmentes, tehát betegségük remisszióban volt.
A CTL019 gyökeresen eltérő hatásmechanizmussal működik, mint a klasszikus gyógyszerek. Génmódosítással olyan immunsejteket (T-sejteket) állítanak elő, amelyek sokkal hatékonyabbak a tumorsejtek megtalálásában és megölésében. Ezeket a terminátorrá változtatott T-sejteket gyakran nevezik killer (ölő) T-sejteknek. A hasonló gyógymódok azonban két veszélyes mellékhatással, az úgynevezett citokinfelszabadulási szindrómával és neurológiai tünetekkel szoktak járni. Ezek alkalmanként halált is okozhatnak. Ebben az esetben azonban, bár a kísérleti alanyok egy részénél megjelentek ezek a betegségek, egyikőjük sem halt meg bennük.
A cég várhatóan hamarosan benyújtja az engedélyezési kérelmet az amerikai gyógyszer- és élelmiszerügyi hatósághoz, az FDA-hez.
