Génterápia segített súlyos beteg gyerekeken

A DNS hibájának kijavításával gyógyítottak meg három gyermeket betegségükből, amely miatt se járni, se beszélni nem tudtak

„Valóban izgalmasak az eredmények. A metakromatikus leukodisztrófia rendkívül súlyos igei károsodás, amelyet semmilyen módon nem lehetett gyógyítani, most pedig azt látjuk, a három beteg viszonylag normális életet él. Reményt kelt, hogy talán más betegségek is gyógyíthatók ugyanígy” – magyarázta Bobby Gaspar, a brit Orvosi Kutatási Tanács génterápiás projektjében dolgozik. „Három évvel a klinikai tesztek kezdete után az első hat beteg kezelésében elért eredmények igen biztatóak. A terápia nemcsak biztonságos, hanem hatásos is, és történelmet írhat ezeknek a súlyos kórképeknek a kezelésében” – hangoztatta Luigi Naldini, a milánói kutatás vezetője.