Zente jól van, ma már hazamehet

Beadták a Bethesda Gyermekkórházban azt a hétszázmillió forint értékű génterápiás gyógyszert, amelyre az egész országban gyűjtöttek Györök Zentének, az SMA betegségben, vagyis gerincvelői eredetű izomsorvadásban szenvedő másfél éves kisfiúnak — jelentette be tegnap Velkey György, a kórház főigazgatója.

Édesanyja a kórház sajtósán keresztül köszönetet mondott az egész magyar társadalomnak a segítségért Fotó: Vargosz Forrás: Facebook

Mint arról korábban lapunk beszámolt, a kisfiú tavaly februárban született SMA-val, egy ritka genetikai rendellenességgel, amelynek lényege, hogy a szervezet egy hibás gén miatt nem termeli az izomsejteket védő fehérjét, emiatt lassan elhalnak az izmok. A Zentét érintő SMA–1 esetében a tünetek már korán, a születést követő első hónapokban jelentkeznek, és a légzőizmok bénulása miatt a gyerekek többsége nem éli meg a kétéves kort.

Velkey György, a Bethesda Gyermekkórház főigazgatója elmondta, már egy éve kezelik az intézményükben Zentét, eddig a társadalombiztosítás által finanszírozott Spinraza gyógyszert adták be a kisfiúnak, ami viszont ismétlődő, élethosszig tartó kezelést jelentett volna. Ám a szülők nemrég megkeresték őket azzal, hogy szeretnék az eddig kapott terápia helyett az egyszeri, a világ legdrágább gyógyszereként számon tartott Zolgensma génterá­piás kezelést adni a gyereküknek. Ehhez országos gyűjtést szerveztek, ami sikeres volt, rengetegen adományoztak kisebb-nagyobb összeget a családnak azért, hogy a kisfiúnak megvásárolhassák az injekciót. De segítséget nyújtott az Emberi Erőforrások Minisztériuma egészségügyért felelős államtitkársága, az Országos Gyógyszerészeti és Élelmezés-egészségügyi Intézet és a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő is.

A támogatásokon túl komoly szakmai előkészítést és jogi egyeztetést igényelt, hogy valóban eljuthasson Zentéhez a gyógyszer, hiszen az Egyesült Államokban szabadalmaztatott készítményt Európában még nem törzskönyvezték – fejtette ki Velkey György. A szakmai előkészítésben részt vett a gyógyszert gyártó cégtől, az Egyesült Államokból érkezett szakértő, aki speciális oktatást tartott a kezelést végző munkatársak körében, ennek megfelelően készítették elő a műszereket, illetve a kórtermet a Bethesdában.

Gergely Anita főorvos a sajtótájékoztatón elmondta, a szülők kérésére a Bethesda Gyermekkórház, mint országos SMA-központ vállalta el a kezelést. – Zenténél sikeresen elvégeztük a génterápiát, a gyógyszer beadását a kisfiú jól viselte. Jelenleg elkülönített környezetben lábadozik, és várhatóan már a gyógyszer beadását követő napon hazamehet – fejtette ki a főorvos.

Édesanyja a kórház sajtósán keresztül köszönetet mondott az egész magyar társadalomnak a segítségért
Fotó: Facebook

Velkey György hozzáfűzte, a gyermek állapota a korábban adott, hazánkban egy éve bevezetett Spinraza gyógyszer hatására is jelentősen javult. Azok az injekciók is meglehetősen drágák voltak: az első évben 130 millió forint forintba, a továbbiakban 67 és fél millió forintba kerültek, ezeket a társadalombiztosítás finanszírozta. Mivel ezt a fajta gyógyszert már több mint nyolcezer gyerek kapta meg a világon, hatékonyságáról sokkal több tapasztalat van, mint a most beadott egyszeri injekcióról – tájékoztatott a kórházigazgató.

Zente szülei időközben értesültek az Egyesült Államokban gyártott új génterápiás kezelési lehetőségről, amelyet eddig mindössze száz gyermek kapott meg a világon, ebből csupán hárman Európában. Az egész társadalom összefogásával összegyűlt összeget a szülők elutalták a kórháznak, így onnantól megnyílt az út a gyógyszer beszerzéséhez, szállításához és beadásához. Feller Antal, a Hungaropharma Zrt. vezérigazgatója a szállítási folyamatról elmondta: végeztek próbaszállítást is, hogy ellenőrizzék, a gyógyszer a lehető legbiztonságosabb körülmények között, például megfelelő hőmérsékleten tárolva (–60 és –80 fok között) érkezik meg az intézménybe.

Zente édesanyja is üzent a Bethesda Gyermekkórház sajtósán keresztül, köszönetet mondott az egész magyar társadalomnak, amely lehetővé tette a kezelést.