Európában az elsők között van a Bethesda Gyermekkórház

Egy ritka genetikai betegséget, az SMA-t kezelik eredményesen a Bethesda Gyermekkórházban másfél éve. A tizedik sikeres kezelést egy vajdasági kisfiú kapta, a kezeltek között a magyar és határon túli gyerekek mellett más európai országokból érkezettek is vannak. A betegség gyógyításának sikere a Bethesdát az egyik kiemelt európai SMA-központtá tette.

Magyarországról, a környező országokból és Európa különböző területeiről érkező gyerekeket gyógyítanak a Bethesda Gyermekkórházban 2019 októbere óta azzal a módszerrel, amellyel az SMA tüneteit tudják enyhíteni. Az SMA (spinalis muscularis atrophia) egy ritka genetikai betegség, melynek lényege a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, ami az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez vezet. Az izomsorvadás következtében a gyermekek normál mozgásának fejlődése elmarad. Súlyos esetben a légzőizmok is sorvadnak, és légzési elégtelenség alakul ki, ami miatt gépi légzéstámogatás válik szükségessé.

Mivel öröklött problémáról van szó, a Bethesda orvosai egy gyógyszeres génterápiás módszerrel tudnak szembeszállni a gyerekeket megtámadó kórral. Ezzel az újszerű és rendkívül drága eljárással az elmúlt nem egészen másfél évben tíz gyermeket sikerült eredményesen kezelni. A tizedik ilyet egy vajdasági magyar kisfiún, Olivéren hajtották végre, ebből az alkalomból engedte meg a kórház, hogy a sajtó – ha csak virtuálisan, online csatornákon is – betekintsen az intézményben folyó munkába.

Törökországban egyelőre nem engedélyezett az SMA kezelésére alkalmas gyógyszer, ezért Ali szülei a Bethesda Gyermekkórházhoz fordultak segítségért
Fotó: Bethesda Gyermekkórház

Ennek a betegségnek az a jellemzője, hogy kezelés nélkül a gyerekek sajnos hét hónapos korukra akár életüket is veszíthetik. A Bethesdában alkalmazott módszerrel azonban látványos gyógyulást lehet elérni. A sajtótájékoztatón online formában részt vett Tóth Krisztina, annak a kisfiúnak – Zentének – az édesanyja, aki először fordult a kórházhoz ezzel a problémával. Tóth Krisztina elmondta, hogy Zente jól érzi magát, és már kapaszkodva jár. Erre nem is kellett jobb bizonyíték, mint Zente bejelentkezése: a kisfiú vidáman üdvözölte otthonából a sajtóesemény résztvevőit.

Nenad Barisics kardiológus professzor, a most kezelés alatt álló Olivér szerb orvosa elmondta: – Olivért mindenki menthetetlennek tartotta Szerbiában, hiszen a lélegeztetőgépről nem lehetett levenni, így a génterápiát sem kaphatta meg. A Bethesdába állapotának felmérésére érkezett, és heteken át tartó küzdelem után sikerült a lélegeztető gépről leválasztani, és így a gyógyszer beadhatóvá vált. A beadáson is részt vehettem, fantasztikus szakmai teammunka részese lehettem, ahol minden a betegért történik. Nagy reményt jelent ez nemcsak a magyar, hanem a kezelésre váró szerb gyermekeknek is – mondta.

Elküldte üzenetét Magyarországon kívülről két, eredményesen kezelt gyermek szülője is az eseményre. A holland gyermek édesanyja úgy fogalmazott: – Kívülről úgy tűnik, hogy egy fejlettebb egészségügyből érkeztünk, ahol azonban lemondtak Jayme-ről. Itt a Bethesdában kaphatta csak meg kisfiunk az esélyt az új életre, soha nem fogjuk elfelejteni, amit itt kaptunk. A török Ali édesanyja két héttel a kezelés után úgy nyilatkozott, hogy csodát műveltek itt a gyermekével, ami napról napra látszik az állapotán.

A kórház szakemberei jelenleg egy magyar kisfiú, Zsombor gyógyítására készülnek.