Jutalmuk, hogy tehetik

A kis Zente tavaly októberi esete óta a Bethesda Gyermekkórház nemcsak Magyarország, hanem Európa egyik vezető génterápiás központjává is vált. Bő fél év alatt hat SMA-s kisgyereket kezeltek itt eredményesen az Amerikából hozatott, méregdrága, ám igen hatékony készítménnyel. Az ellátottak között négy szlovák beteg van, de Csehországból, Németországból vagy épp Hollandiából is érkeznek megkeresések. A főigazgató az intézmény csapatának tulajdonítja ezt a kisebbfajta csodát.

2020.06.26. Budapest Bethesda gyermekkórház Fotó: Kurucz Árpád KA Magyar Nemzet Fotó: KURUCZ ÁRPÁD

Így az érintettek ellátására szolgáló kórteremmel csaknem pontosan azonos kialakítású, napos helyiségben ülünk le, amelyben nem csupán a betegnek, a gyógyító személyzetnek, hanem a szülőknek is elegendő tér jutna egy orvosi beavatkozás esetén. Mikos Borbála orvosigaz­gató, az intravénás génterápia munkacsoport-vezetője avat be a sorsfordító eljárás részleteibe:

– Mielőtt megkezdenénk a beavatkozást, egy sor vizsgálattal fel kell mérnünk a gyerek állapotát, hogy meggyőződjünk róla: alkalmas rá, hogy bevonjuk a génterápiás programba. Miután egyértelműen kiderült, hogy igen, a kórház megrendeli a gyógyszert a chicagói gyártótól. Ennek persze előfeltétele, hogy a csekélynek távolról sem mondható vételár – gyerekenként több mint hétszázmillió forint – megérkezzen az intézmény számlájára.

A gyártó – egy svájci gyógyszergyár észak-amerikai leányvállalata, chicagói székhellyel – a gyerek testsúlyának ismeretében előállítja a szükséges mennyiséget. A készítmény speciális hordozódobozban, száraz szén-dioxid-szemcsék közé helyezve, mínusz hatvan és nyolcvan Celsius-fok közötti hőmérsékleten indul útnak. Hogy a táska belsejében a Budapestre vezető, többórás út során se változzanak a „klimatikus viszonyok”, azt a beleépített eszközök segítségével ellenőrzik: egy műszer folyamatosan figyeli, s negyedóránként jelzi, hány fok van odabent.

A mért érték aztán megjelenik a szállítónál lévő vevőkészülék kijelzőjén. Amint az értékes szállítmány megérkezett a rendeltetési helyére, a Bethes­da külön e célra vásárolt, speciális hűtőjébe kerül. Ezek után már nincs akadálya a beavatkozás elvégzésének.

A gyereket egy nappal előtte várják a kórházban. Szteroid-előkezelést adnak neki, hogy az immunrendszere meggyengüljön annyira, hogy a génterápiás gyógyszer kifejthesse jótékony hatását. (Azért, hogy lenyelése ne legyen túlságosan kellemetlen, a szteroidot tartalmazó készítmény három ízben – eper, málna, narancs – érhető el a kórházban. Zente például – több próbálkozás után – a narancsízűt választotta.)

Ezek után két vénát szúrnak, melyekbe kanült (rugalmas műanyag csövet) vezetnek, majd sínnel rögzítik, hogy ne csúszhasson ki. Az infúzióban ekkor már ott a megfelelő hőmérsékletűre melegített génterápiás készítmény, s megkezdődik a lényegi szakasz: az az egy óra, amíg az infúzió lecsöpög. Megelőzendő a gyerek nyűgösködését, hogy ne unja el magát, a kicsik nyelvén jól tudó s a figyelmük lekötésében jártas nővérek foglalkoznak velük – a hatvan perc azért nekik is kihívás.

A Zenténél 2019 októberében sikerrel végrehajtott beavatkozás után novemberben már be is jelentkezett a második magyarországi SMA-s beteg, az enyingi Levente, 2020 márciusában pedig – demonstrálva, hogy az érintett gyermekek szüleinek elszántsága meg a jobbulás reménye nem ismer határokat – megérkezett az első szlovák kisgyerek, Richard szüleinek kérése is.

Az igény, hogy külföldről érkező betegeket is el kellene látni, kezdetben elbizonytalanította a kórház vezetését, nem utolsósorban azért, mert nagyban zajlott a koronavírus-járvány, így számos nehezítő körülmény állt fenn: a halasztható orvosi ellátásokat központilag felfüggesztették, a határokat lezárták… Ezért a Bethesda – sajnálattal bár, de – elutasította a Szlovákiából érkező kérést.

A szakmai stáb azonban ettől függetlenül tovább kutatta a módját, hogyan tudnának mégis segíteni, és többhetes megfeszített adminisztrációs és szervezőmunkával elérték, hogy a Zentével megkezdett történet folytatódjék – immár nemzetközi keretek között.

– Még a hazai gyerekek esetében is terjedelmes dokumentációt kell készítenünk, a szülők beleegyező nyilatkozatától elkezdve az ellátást fedező alapítvánnyal kötött szerződésig. Mindezt természetesen a magyar jogszabályi környezetnek megfelelően.

A Szlovákiából érkező betegek esetében viszont a nemzetközi szabályokkal harmonizáló dokumentumokat kellett produkálnunk. Ez ügyben több magyar szakmai szervezettel is egyeztetéseket kezdeményeztünk – érzékelteti a nehéz­ségeket a szervezési feladatokért felelős Stefka Nóra gazdasági igazgatóhelyettes.

Végül csak elkészültek a szükséges iratok, a Zente és Levente esetében közreműködő Hungaropharma ismét vállalta, hogy Magyarországra szállítja a készítményt, a betegek pedig az Országos Rendőr-főkapitányság által kiadott engedéllyel bejutottak az országba. (A vonatkozó kormányrendelet ugyanis rögzítette, hogy járvány idején csakis életmentő gyógykezelés céljából lehet átlépni a határt.) Március és május között így összesen három szlovák kisgyereket láttak el a Bethes­dában, két fiút és egy lányt, júniusban pedig megérkezett a második szlovák kislány. A hír, miszerint Budapesten van egy kórház, ahol elvégzik a sorsfordító beavatkozást (persze csak azt követően, hogy a szülők valahogyan előteremtették a gyógyszer beszerzéséhez szükséges százmilliókat), gyorsan terjedt. Stefka Nóra jelenleg is szerteágazó levelezést, egyeztetéseket folytat az érdeklődők folyamatosan bővülő körével – Csehországból, Szerbiából, Németországból vagy épp Hollandiából is érkeztek megkeresések.

– A készítményt márciusban ugyan törzskönyvezték Európában, de továbbra is Amerikában gyártják, csak onnan lehet rendelni. A termékleírás viszont megváltozott: már nem az szerepel benne, hogy kétéves korig, hanem az, hogy huszonegy kilós súlyhatárig adható. Ez valamelyest bővíti a lehetséges páciensek körét: nem kell eleve elutasítanunk a két év fölötti gyermekeket, például Iránból

– említ egy korábbi esetet Stefka Nóra.

A maga részéről egyébként nemcsak a kis betegek eredményes kezelését tartja fontosnak, hanem annak járulékos következményeit is: ha egy szlovák apróság itt, Magyarországon kapja meg a lehetőséget, hogy minőségében jobb életet élhessen, az valami olyasmi, ami által talán érdemben javulhat a magyar–szlovák viszony, ami igen fontos lenne.

Mindezért persze tenni is kell: távozásakor minden szlovák kisgyerek személyre szabott képeskönyvet kap. A benne sorjázó fotók – a kórház dolgozóinak felvételei (valamennyi a szülők beleegyezésével készült) – bemutatják, milyen állapotban érkezett az intézménybe, s milyen állapotban indulhat vissza az otthonába. Mindezt természetesen az anyanyelvére fordított sorok kísérik, egy életre szóló, bármikor elővehető és fellapozható emlékeztetővel megajándékozva a távozót és a családját.

Persze mindig akadnak olyanok, akik az eredmények helyett a helytálló vagy valótlan háttér-információkkal foglalkoznak, s fenntartásaiknak – keresetlen stílusban – hangot is adnak a különféle internetes felületeken.

– A szlovák gyerekek esetében a gyógyszer árát lakossági felajánlások és egyéb, például biztosítói támogatások fedezték, a számukra felajánlott ágy pedig a kórház társadalombiztosításon felüli kapacitásából került ki. Senkinek sem kell tehát a hazai egészségbiztosítás keretei vagy a magyar adófizetők pénzének felhasználása miatt aggódnia – siet megnyugtatni az aggodalmaskodó kommentelőket Velkey György főigazgató, hozzátéve: – A külföldi páciensek gyógykezelése ugyanakkor jelentős haszonnal járt: sokak javára hasznosítható szakmai tapasztalatot eredményezett.

Ami pedig a külhoni reakciókat illeti, nincs belőlük hiány: több tudományos cikk foglalkozott az intézményben kibontakozó sikerszériával, az amerikai gyártó pedig tanácsadói státuszt ajánlott a kórháznak. A génterápiás készítmény alkalmazásával a Bethesda tehát nem pusztán Magyarország, de Európa élvonalába is került.

A főigazgató az intézmény csapatának tudja be ezt a kisebbfajta csodát: – Szakmailag erős, összetartó közösségben dolgozunk. Minden körülmények között bízhatok abban, hogy munkatársaim végül megtalálják a megfelelő megoldást – mondja. – Emellett persze továbbra is általános, de sok kiemelt feladatot is ellátó ­gyermekkórházként működünk, és igyekszünk minden rászorulón segíteni. Hiszen mind a mai napig vonatkozik ránk az intézményben 1953-ig működő diakonisszák – a református egyházközség szolgálatában álló, betegápolással foglalkozó nők – jelmondata: „Jutalmunk, hogy tehetjük.”

Korai terápia

Az SMA (spinal muscular atrophy) gerinceredetű izomsorvadás, a páciens szervezetében lévő hibás gén idézi elő. A betegség előrehaladtával az izommozgás gyengül, majd megszűnik. Az izomzat fokozatos leépülése nem csak a kezek és a lábak normális működését gátolja: a páciens egy idő után arra sem képes, hogy nyeljen vagy levegőhöz jusson. Az érintettek így általában fulladás következtében ­veszítik életüket. A becslések szerint 120-140 SMA-val élő beteg lehet Magyarországon, évente

10-15 ilyen csecsemő jöhet világra. Mivel a gyermek kétéves korát követően általában már nincs annyi élő motoros idegsejt a szervezetében, hogy a gyógyszerek hassanak, fontos, hogy az állapotának javítását célzó terápiát minél korábban megkezdjék.

Felkészül: kicsi Noel

Amennyiben a szülei úgy döntenek, a magyar–román határ közelében, Érkörtvélyesen élő Ölyüs Noel lehet a Bethesda egyik következő betege, akit az Amerikából rendelt génterápiás készítménnyel kezelnek. A kisfiú 2019 júliusában született, októberben diagnosztizálták nála az SMA-t. A Facebook-oldalán indított gyűjtés során támogatói összeadták a kezeléséhez szükséges összeget. A génterápiás kezelés napja augusztus 25.