A Cell (Sejt) című folyóirat 2020. október 15-i számában közli a magyar ELTE TTK Biológiai Intézetében működő Motorpharmacology kutatócsoport cikkét. Ebben Málnási-Csizmadia András és kollégái az általuk kifejlesztett, MPH-220 jelű gyógyszerjelölt preklinikai (emberi kipróbálás előtti) vizsgálatairól számolnak be igen részletesen.
A világelsőnek számító eredmények lényege, hogy a magyar fejlesztésű gyógyszerjelölt hatékonyan csökkenti az idegrendszeri sérülések (pl. stroke) utáni görcsös izom-összehúzódásokat, méghozzá úgy, hogy közben nem okoz mellékhatásokat.
Az erre az állapotra jelenleg forgalomban lévő gyógyszerek hatékonysága alacsony, valamint jelentős neurológiai, pszichiátriai és keringési mellékhatásokat okoznak. Az MPH-220 közvetlenül az izom-összehúzódásért felelős fehérjére, a miozinra hat, a preklinikai vizsgálatok eredményei szerint minden esetben kifejti hatását, és nem váltja ki a fenti kedvezőtlen mellékhatásokat.

Mi a stroke?
A szívizomzatban jelen lévő miozinra vannak már komoly gyógyszerjelöltek, de a vázizmokban lévő miozint még senkinek nem sikerült megcéloznia ilyen módon. Ezt hangsúlyozza a kutatási terület egyik legkiemelkedőbb nemzetközi szakértője is:
Számomra nagyon izgalmas az MPH-220, az újgenerációs izomlazító gyógyszerjelölt fejlesztése. Az MPH-220 a világon az első vázizomspecifikus szer, mely jövőbeli gyógyszerként enyhítheti a lakosság közel 10%-át gyötrő, idegrendszeri sérülések következtében vagy krónikus derékfájásban kialakuló izomgörcsöket„– mondja James A. Spudich, a Stanford Egyetem Lasker-díjas professzora.
Spudich három biotechnológiai gyógyszercég, a Cytokinetics, a MyoKardia és a Kainomyx társalapítója, amelyek a világon elsőként fejlesztettek ki gyógyszerjelölteket szívizom-miozinra.
Ez egy új, dinamikus gyógyszerfejlesztési irány, aminek jelentőségét az is jelzi, hogy a terület első akvizíciója, a MyoKardia felvásárlása a múlt héten történt, a Bristol-Myers Squibb multinacionális gyógyszercég 13,1 milliárd dollárt fizetett a cégért.

A nagy kihívás
A rendkívül célzottan ható szer, az MPH-220 hatásmechanizmusát azok a vizsgálatok tárták fel, amelyeket a magyar kutatócsoport végzett el elsőként a világon: a párizsi Curie Intézettel együttműködve meghatározták a vázizmok összehúzódását végző miozin atomi szerkezetét.
Jelentős tudományos kihívásnak számított, hogy egy olyan hatóanyagot fejlesszünk ki, ami hatékonyan oldja a görcsöket a vázizomban úgy, hogy a szívizom működését nem befolyásolja.
A vázizmokban és a szívizomban működő miozinok nagyon hasonlóak egymáshoz, ezért meg kellett találni köztük azt az apró különbséget, amelynek kihasználásával a gyógyszerjelölt csak az egyikre hat.