Magyar gyógyszer reformálhatja meg a gyógyszeripart

Nemzetközi viszonylatban is jelentősnek számító magyar eredményekről számol be a világ legjelentősebb élettudományi lapja, a Cell. Az ELTE TTK professzora, Málnási-Csizmadia András és kutatócsoportja olyan gyógyszerjelöltet fejlesztett ki, amely a stroke utáni izomgörcsöket szünteti meg.

Forrás: Pexels

Mi fedeztük fel, hogy van egy nagyon apró, megcélozható különbség a miozin szívében, a hatalmas fehérjemolekulának mindössze egyetlen építőkockájában, egyetlen aminosavban” – mondja a kutatócsoport tudományos igazgatója, dr. Gyimesi Máté.

Fotó: Pexels

Felvonóhidak és beékelődések

„Egyszerű hasonlattal az MPH-220 működését úgy lehet elképzelni, hogy felépítünk egy játékvárat sok száz építőkockából, majd felépítünk egy ugyanolyan várat egy ugyanolyan építőkocka-készletből, de a vár egyik nagyon fontos pontján, mondjuk a vár felvonóhídjánál egyetlen építőkockát megváltoztatunk.

A változtatás miatt a várat ostromlóknak lehetősége nyílik arra, hogy, mondjuk, egy ékkel megakadályozzák a felvonóhíd felhúzását, míg a másik változatnál ez nem lehetséges„

– részletezte dr. Gyimesi Máté

Ehhez hasonló történik a magyar kutatócsoport hatóanyagának esetében is. a vázizmokban a hatóanyag be tud ékelődni a miozin legfontosabb, az összehúzódást lehetővé tévő részletébe, viszont a szívizom-miozinba nem. a beékelődés miatt a vázizmaink összehúzódása nem tud megtörténni, az izomrostok így ellazult állapotban maradnak, és az izomgörcs ellazul.

Fotó: Pexels

Látványos felvételek

Az MPH-220 hatása az állatkísérletekben nagyon látványos, ez a kutatócsoport által közzétett videókon is egyértelműen látható. A szer hatására a kísérleti patkányok mozgása igen jelentősen javult, mert megszűntek az izomgörcseik.

A kísérleti eredmények szerint az MPH-220 felszívódása a szájon át történő kezelés után rendkívül hatékony, az izomgörcsökre kifejtett hatása 24 órán keresztül megmarad. Egy ilyen tulajdonságú gyógyszer később lehetővé tenné a betegek kíméletes és hatékony kezelését.

A magyar kutatócsoport azt is kimutatta, hogy a hatóanyag nem befolyásolja a sejtek működését szabályozó útvonalakat, és nem mutagén, azaz nem károsítja a genetikai állományt.

Ennek alapján remélhető, hogy a kezelés biztonságosan kivitelezhető lesz emberekben is.

Az állatkísérletekhez egy mesterséges intelligencián alapuló tesztrendszert fejlesztett ki a projekt informatikai támogatását nyújtó Printnet Kft., amelyben az állatok mozgását 3D-ben, szubmilliméteres pontossággal követhették. A mélytanulási algoritmusok alkalmazása megerősítette, hogy az állatokban idegrendszeri sérülés hatására kialakuló izomspaszticitást az MPH-220 kezelés az egészséges szintre javítja.

Fotó: ELTE TTK

Jövőre kezdődnek a klinikai vizsgálatok

A klinikai vizsgálatok első, a hatóanyag biztonságosságát tesztelő fázisát Magyarországon, egy akkreditált fázis 1-központban végzik. A vizsgálatot a Nemzeti Kutatási, Fejlesztési és Innovációs Hivatal is finanszírozza, erről 2020. május elején írták alá a felek a megállapodást. Jelenleg a vizsgálat előkészítése és a hatóanyag gyártása zajlik, amelyből jövő év elején kapják meg az első adagokat a vizsgálatba önkéntesen jelentkező egészséges vizsgálati alanyok.

A stroke és más idegrendszeri betegségek, sérülések után a páciensek közel 40 százalékánál jelentkezik az izmok görcsös összehúzódása.

Az élethosszig tartó, sokszor folyamatosan romló állapot kb. 60 millió ember életét nehezíti meg világszerte, az ő kezelésük becsült költsége meghaladja az 500 milliárd dollárt.

A páciensek nagyobb részénél nem kellően hatásosak a ma alkalmazott spaszticitáscsökkentő szerek, illetve megfelelő dózisú alkalmazásukat mellékhatásaik lehetetlenné teszik. A stroke-kal foglakozó szakemberek nevében mondhatom, hogy égető szükség lenne egy új gyógyszerre. Bízunk benne, hogy néhány éven belül bekerül az orvosi gyakorlatba”– mondja dr. Szapáry László docens, a Magyar Stroke Társaság elnöke.

Az eredeti cikk az alábbi linkre kattintva érhető el.