Jobban mondva - heti véleményhírlevél - ahol a hét kiemelt témáihoz fűzött személyes gondolatok összeérnek, részletek itt.A Cell (Sejt) című folyóirat 2020. október 15-i számában közli a magyar ELTE TTK Biológiai Intézetében működő Motorpharmacology kutatócsoport cikkét. Ebben Málnási-Csizmadia András és kollégái az általuk kifejlesztett, MPH-220 jelű gyógyszerjelölt preklinikai (emberi kipróbálás előtti) vizsgálatairól számolnak be igen részletesen.
A világelsőnek számító eredmények lényege, hogy a magyar fejlesztésű gyógyszerjelölt hatékonyan csökkenti az idegrendszeri sérülések (pl. stroke) utáni görcsös izom-összehúzódásokat, méghozzá úgy, hogy közben nem okoz mellékhatásokat.
Az erre az állapotra jelenleg forgalomban lévő gyógyszerek hatékonysága alacsony, valamint jelentős neurológiai, pszichiátriai és keringési mellékhatásokat okoznak. Az MPH-220 közvetlenül az izom-összehúzódásért felelős fehérjére, a miozinra hat, a preklinikai vizsgálatok eredményei szerint minden esetben kifejti hatását, és nem váltja ki a fenti kedvezőtlen mellékhatásokat.
A szívizomzatban jelen lévő miozinra vannak már komoly gyógyszerjelöltek, de a vázizmokban lévő miozint még senkinek nem sikerült megcéloznia ilyen módon. Ezt hangsúlyozza a kutatási terület egyik legkiemelkedőbb nemzetközi szakértője is:
Számomra nagyon izgalmas az MPH-220, az újgenerációs izomlazító gyógyszerjelölt fejlesztése. Az MPH-220 a világon az első vázizomspecifikus szer, mely jövőbeli gyógyszerként enyhítheti a lakosság közel 10%-át gyötrő, idegrendszeri sérülések következtében vagy krónikus derékfájásban kialakuló izomgörcsöket„– mondja James A. Spudich, a Stanford Egyetem Lasker-díjas professzora.
Spudich három biotechnológiai gyógyszercég, a Cytokinetics, a MyoKardia és a Kainomyx társalapítója, amelyek a világon elsőként fejlesztettek ki gyógyszerjelölteket szívizom-miozinra.
Ez egy új, dinamikus gyógyszerfejlesztési irány, aminek jelentőségét az is jelzi, hogy a terület első akvizíciója, a MyoKardia felvásárlása a múlt héten történt, a Bristol-Myers Squibb multinacionális gyógyszercég 13,1 milliárd dollárt fizetett a cégért.
A rendkívül célzottan ható szer, az MPH-220 hatásmechanizmusát azok a vizsgálatok tárták fel, amelyeket a magyar kutatócsoport végzett el elsőként a világon: a párizsi Curie Intézettel együttműködve meghatározták a vázizmok összehúzódását végző miozin atomi szerkezetét.
Jelentős tudományos kihívásnak számított, hogy egy olyan hatóanyagot fejlesszünk ki, ami hatékonyan oldja a görcsöket a vázizomban úgy, hogy a szívizom működését nem befolyásolja.
A vázizmokban és a szívizomban működő miozinok nagyon hasonlóak egymáshoz, ezért meg kellett találni köztük azt az apró különbséget, amelynek kihasználásával a gyógyszerjelölt csak az egyikre hat.
Mi fedeztük fel, hogy van egy nagyon apró, megcélozható különbség a miozin szívében, a hatalmas fehérjemolekulának mindössze egyetlen építőkockájában, egyetlen aminosavban” – mondja a kutatócsoport tudományos igazgatója, dr. Gyimesi Máté.
„Egyszerű hasonlattal az MPH-220 működését úgy lehet elképzelni, hogy felépítünk egy játékvárat sok száz építőkockából, majd felépítünk egy ugyanolyan várat egy ugyanolyan építőkocka-készletből, de a vár egyik nagyon fontos pontján, mondjuk a vár felvonóhídjánál egyetlen építőkockát megváltoztatunk.
A változtatás miatt a várat ostromlóknak lehetősége nyílik arra, hogy, mondjuk, egy ékkel megakadályozzák a felvonóhíd felhúzását, míg a másik változatnál ez nem lehetséges„
– részletezte dr. Gyimesi Máté
Ehhez hasonló történik a magyar kutatócsoport hatóanyagának esetében is. a vázizmokban a hatóanyag be tud ékelődni a miozin legfontosabb, az összehúzódást lehetővé tévő részletébe, viszont a szívizom-miozinba nem. a beékelődés miatt a vázizmaink összehúzódása nem tud megtörténni, az izomrostok így ellazult állapotban maradnak, és az izomgörcs ellazul.
Az MPH-220 hatása az állatkísérletekben nagyon látványos, ez a kutatócsoport által közzétett videókon is egyértelműen látható. A szer hatására a kísérleti patkányok mozgása igen jelentősen javult, mert megszűntek az izomgörcseik.
A kísérleti eredmények szerint az MPH-220 felszívódása a szájon át történő kezelés után rendkívül hatékony, az izomgörcsökre kifejtett hatása 24 órán keresztül megmarad. Egy ilyen tulajdonságú gyógyszer később lehetővé tenné a betegek kíméletes és hatékony kezelését.
A magyar kutatócsoport azt is kimutatta, hogy a hatóanyag nem befolyásolja a sejtek működését szabályozó útvonalakat, és nem mutagén, azaz nem károsítja a genetikai állományt.
Ennek alapján remélhető, hogy a kezelés biztonságosan kivitelezhető lesz emberekben is.
Az állatkísérletekhez egy mesterséges intelligencián alapuló tesztrendszert fejlesztett ki a projekt informatikai támogatását nyújtó Printnet Kft., amelyben az állatok mozgását 3D-ben, szubmilliméteres pontossággal követhették. A mélytanulási algoritmusok alkalmazása megerősítette, hogy az állatokban idegrendszeri sérülés hatására kialakuló izomspaszticitást az MPH-220 kezelés az egészséges szintre javítja.
A klinikai vizsgálatok első, a hatóanyag biztonságosságát tesztelő fázisát Magyarországon, egy akkreditált fázis 1-központban végzik. A vizsgálatot a Nemzeti Kutatási, Fejlesztési és Innovációs Hivatal is finanszírozza, erről 2020. május elején írták alá a felek a megállapodást. Jelenleg a vizsgálat előkészítése és a hatóanyag gyártása zajlik, amelyből jövő év elején kapják meg az első adagokat a vizsgálatba önkéntesen jelentkező egészséges vizsgálati alanyok.
A stroke és más idegrendszeri betegségek, sérülések után a páciensek közel 40 százalékánál jelentkezik az izmok görcsös összehúzódása.
Az élethosszig tartó, sokszor folyamatosan romló állapot kb. 60 millió ember életét nehezíti meg világszerte, az ő kezelésük becsült költsége meghaladja az 500 milliárd dollárt.
A páciensek nagyobb részénél nem kellően hatásosak a ma alkalmazott spaszticitáscsökkentő szerek, illetve megfelelő dózisú alkalmazásukat mellékhatásaik lehetetlenné teszik. A stroke-kal foglakozó szakemberek nevében mondhatom, hogy égető szükség lenne egy új gyógyszerre. Bízunk benne, hogy néhány éven belül bekerül az orvosi gyakorlatba”– mondja dr. Szapáry László docens, a Magyar Stroke Társaság elnöke.
Az eredeti cikk az alábbi linkre kattintva érhető el.
Erre kell figyelni, hogy a telet átvészelő muskátlik virágba borítsák a kertet és a teraszt!
Ez a hét gyakori ok állhat a háttérben.
A színésznő évekig kínozta magát, hogy elérje tökéletes alakját.
A jó idő egyet jelent a kelletlen lakótársak megjelenésével.
Súlyos helyzet: így próbálják megfékezni a terjedő állatbetegséget! – videó
Kiderült Magyar Péter hatalmas titka, Kunhalmi Ágnes nem tudta tartani a száját
„Hallom azt a hangot, ahogy betörik a betonon a koponyája…" – Dudás Miki máig apja támadóival álmodik
Megelégelte a NAV, hogy nem értik a magyarok: most közleményben magyarázza el, hová tűnnek a hivatalos levelek
„Zártosztályra való vagy” - durván beszóltak a fiát gyászoló Nikinek
Bevették a keserű pirulát Nyugaton: nem lehet csak úgy kidobni Magyarországot az EU-ból
Nagyot csalódtak a szövetségnél a válogatottságot lemondó magyar játékosokban
Leon Myrtaj a Tottenhamtől jöhet a magyar válogatotthoz
Ismét összeomlott a zűrös sportlegenda élete a történelmi siker küszöbén
Törlik a magyarok kedvenc sorozatát a Maxról, egy hónap maradt csak a darálásra
Büntetőeljárás indult az eltűnt kétéves kislány ügyében
Magyar Pétert érzékeny pontján trafálta telibe a titokzatos „hódolója"
Erre kell figyelni, hogy a telet átvészelő muskátlik virágba borítsák a kertet és a teraszt!
Ez a hét gyakori ok állhat a háttérben.
A színésznő évekig kínozta magát, hogy elérje tökéletes alakját.
A jó idő egyet jelent a kelletlen lakótársak megjelenésével.
A Magyar Nemzet közéleti napilap konzervatív, nemzeti alapról, a tényekre építve adja közre a legfontosabb társadalmi, politikai, gazdasági, kulturális és sport témájú információkat.
Ágyútarack, pácéltörő ágyú, van ott minden.
Erre kell figyelni, hogy a telet átvészelő muskátlik virágba borítsák a kertet és a teraszt!
Elrendelték a 40 éves férfi letartóztatását.
Szabolcsban is lecsapott a Delta.
A zárkatársára és egy őrre is rátámadt.
Kapu Tibor csaknem harminc magyar tesztet hajt végre a Nemzetközi Űrállomás fedélzetén.
Egy középkorú házaspártól vehették meg a fiatalok a fehér, kristályos anyagot.
A Djurgardens jelenlegi balszélsője azt nagyon sajnálja, hogy egy éve nem búcsúzhatott el rendesen a társaktól és a szurkolóktól.
Az érintett személyek kulcsfigurák lehetnek abban a rejtélyes csoportban, aminek feladata a Magyar Péterék „digitális gyóntatószékébe” beérkező ügyek feltárása.
Various international organizations are prime targets for "sensitization" by pseudo-NGOs.
A Magyar Nemzet közéleti napilap konzervatív, nemzeti alapról, a tényekre építve adja közre a legfontosabb társadalmi, politikai, gazdasági, kulturális és sport témájú információkat.
Portfóliónk minőségi tartalmat jelent minden olvasó számára. Egyedülálló elérést, országos lefedettséget és változatos megjelenési lehetőséget biztosít. Folyamatosan keressük az új irányokat és fejlődési lehetőségeket. Ez jövőnk záloga.
