Jelenleg is zajlik az SMA II. típusú betegségben szenvedő kisfiú, Horváth Noel gyógyszeres kezelése a Bethesda Gyermekkórházban. A kisfiú egyedi méltányosság alapján 2021. január 22-e óta Spinraza terápiában részesül – válaszolt az Emberi Erőforrások Minisztériuma (Emmi) a Magyar Nemzet kérdésére, miután több ellenzéki médium próbált hangulatot kelteni a beteg kisfiú történetével.
Fotó: Vas Népe/Unger Tamás
A baloldali médiumok felidézték: Kásler Miklós április 16-án jelentette be, hogy tb-támogatottá válik az SMA-betegek kezelésére alkalmas, több mint 700 millió forintba kerülő génterápiás gyógyszer, ugyanakkor – tették hozzá – azóta nem történt előrelépés az ügyben. Állításuk szerint Noel szülei több mint egy hónapja nem kapnak választ az emberi erőforrások miniszterétől és a szaktárcától sem arra vonatkozóan, hogy a kisfiú jogosult-e a Magyarországon nemrég tb-támogatottá vált Zolgensma nevű génterápiás gyógyszerre.
Válaszul a baloldali portálok által megjelentetett hírekre az Emberi Erőforrások Minisztériuma közölte: a kis Noel állapotában javulás észlelhető a Spinzana kezelések óta. A szaktárca hangsúlyozta:
„A gyermeknek erősödtek a végtagjai, ül, és négykézláb áll. Az állapotfelmérés alapján a kezelés folytatása javasolt, ezért Noel orvosa beadta a hosszabbítási kérelmet a Spinzana kezelésre, ami 2021. július végén esedékes” – tájékoztattak.
Emellett a szaktárca válaszából az is kiderült, hogy Noel kezelőorvosa két kérelmet nyújtott be az egészségbiztosítóhoz, amelyek közül az egyik a Spinraza kezelés folytatása, a másik pedig a Zolgensma gyógyszer kérelmezése.
„Noel SMA II-es típusú beteg, ahol csak nagyon kevés esetben, bizonyos mutációk fennállása esetén jöhet szóba a Zolgensma készítménnyel való kezelés, viszont eleve sokkal jobbak a beteg kilátásai, mint SMA I-es típusnál” – fogalmaztak.
Azt is kiemelték, hogy amennyiben a szakértői bizottság úgy látja, hogy Noelnél a jelenleg alkalmazott Spinraza készítményhez képest is jelentős javulás várható a 700 millió forintos gyógyszer beadásától, akkor felfüggesztik a jelenlegi terápiát, és soron kívül megkapja az engedélyt a Zolgensma-kezelésre, ahogyan az Somogyi Lili esetében is történt.
Az Emberi Erőforrások Minisztériuma végül rámutatott: a Zolgensma készítmény még kifejezetten új az alkalmazott gyógyszerek között, ezért csak olyan gyermekek kapják, akiknél jelentős többlethatás várható a már támogatott Spinraza készítménnyel szemben.
