Génterápiával az immunhiány ellen

Immunhiányos betegségek génterápiás kezelését készítik elő a Debreceni Egyetemen. A súlyos betegségekért felelős hibás örökítőrészek egészségesre cserélésére volt már példa a szaktanszéken. Ám a beavatkozások rendszeres végzéséhez hiányoztak a technikai feltételek és a gyakorlat. Ebben jelent óriási előrelépést az az új genetikai laboratórium, amelyben az orvosok sejtvonalakon gyakorolhatják a géncserét – tájékoztatott Maródi László, a Debreceni Egyetem Orvos- és Egészségtudományi Centruma infektológiai és immunológiai tanszékének vezetője.

2008. 08. 10. 22:00
VéleményhírlevélJobban mondva - heti véleményhírlevél - ahol a hét kiemelt témáihoz fűzött személyes gondolatok összeérnek, részletek itt.

Remélhetőleg négy-öt éven belül minden rászoruló számára elérhető lesz egy különleges eljáráson alapuló kezelés. Lényege, hogy a beteg egyik rokonának egészséges őssejtmagjából „operálják ki” a szükséges DNS-szakaszt, vagyis gént, amelyet egy vírusvektorral juttatnak be a beteg rosszul funkcionáló örökítőanyagának helyére. Ilyen terápiát már két évvel ezelőtt is végzett Maródi László, a Debreceni Egyetem Orvos- és Egészségtudományi Centruma (DEOEC) Infektolgiai és Immunológiai tanszékének vezetőjének teamje Ellen Fischerrel és a hannoveri csoporttal karöltve. Egy olyan kisfiút kezeltek így, aki kisimmunológiai betegsége miatt vérzékenységgel, ekcémával, csekély vérlemezszámmal és súlyos fertőzésekkel küszködött. A mostani kontrollvizsgálatok szerint eredményes volt az eljárás.
A tanszéken évek óta működik molekuláris genetikai és immun-diagnosztikai laboratórium, ám meglehetősen szűk helyen voltak kénytelenek dolgozni, sejtlaboratóriumuk pedig egyáltalán nem volt. A tegnap átadott 263 négyzetméteres új épületrészben viszont ennek a kulcsfontosságú részlegnek a kialakítására is alkalom nyílt, s ezzel megkezdődhetett az allogén – azaz nem a beteg őssejtjeire épülő – kezelések előkészítése. Saját génkezeletlen őssejttel jelenleg is dolgoznak a DEOEC II. számú Belgyógyászati klinikáján. Ám ez immunhiányos elváltozások esetén nem megfelelő módszer, mivel e betegségek esetében az őssejt is hordozza a hibás gént. A súlyos – számos esetben élettel összeegyeztethetetlen állapotot előidéző – kórtüneteknél a hatékony gyógymód beindításhoz azonban az kell, hogy az orvosok készségszinten sajátítsák el a szükséges technológiát. Természetesen elengedhetetlen a megfelelő tapasztalat is. Az új laborban éppen ezért állati sejteken és sejtvonalakon gyakorolják a nagy reményekre jogosító géncserés beavatkozásokat.
A laboratórium másik fő tevékenysége diagnosztikai jellegű: ezt már korábban is magas színvonalon végezték a tanszéken, most viszont nagyobb helyen, jobb felszereltséggel folytathatják a munkát a centrum és a tanszék közös fejlesztésének köszönhetően. Az elmúlt négy és fél évben 414 genetikai vizsgálatot végeztek, kétharmad részben saját erőből, egyharmad részben OEP-finanszírozással.
A legutóbbi időkig anyagi okok
miatt senkit nem kellett elküldeni vagy várólistára tenni, ám mára a tanszék saját forrásai kimerültek. Ezért jelenleg két beteg is várakozik, hogy elvégezzék a számukra nélkülözhetetlen vizsgálatot.
Az OEP-finanszírozás hiányossága miatt Maródi László levélben fordult az egészségügyi miniszterhez segítségért. Paragh György centrumelnök pedig bejelentette: minden lehetéses fórumon tárgyalásokat kezdeményeznek a sokak számára nélkülözhetetlen diagnosztikai eljárás megfelelő finanszírozása érdekében.

Ne maradjon le a Magyar Nemzet legjobb írásairól, olvassa őket minden nap!

Google News
A legfrissebb hírekért kövess minket az Magyar Nemzet Google News oldalán is!

Portfóliónk minőségi tartalmat jelent minden olvasó számára. Egyedülálló elérést, országos lefedettséget és változatos megjelenési lehetőséget biztosít. Folyamatosan keressük az új irányokat és fejlődési lehetőségeket. Ez jövőnk záloga.