Az életben számtalan dolog miértjére nem kapunk választ. Joggal érezzük igazságtalannak, amikor ezekkel a miértekkel már a születés pillanatában találkozunk, például amikor az újszülött veleszületett betegséggel jön a világra. Számtalan ritka betegség ismert, ezek közé tartozik a gerincvelő eredetű izomsorvadás (SMA) is, amely egy öröklött betegség és egy létfontosságú fehérje hiányában alakul ki. A betegséget jellemzi a motoros idegek pusztulása, az izomtömeg és az izomerő fokozatos elvesztése. Hazánkban évente százezer újszülöttre mintegy nyolc-tíz SMA-beteg jut.

Jellemző, hogy kezelés nélkül a beteg gyermekek mozgásfejlődése elmarad egészséges társaikétól, később önellátásuk erősen korlátozott lehet vagy teljes egészében támogatásra szorulnak. Felnőttkorban jellemző egyes mozgáskészségek, későbbiekben akár az önellátás elvesztése. Mind az SMA-s gyermekek, mind pedig a felnőttek kezelése és ellátása több szakterületet érintő, úgynevezett multidiszciplináris gondozást igénylő csapatmunka. Ez a csapat általában neurológus, gyermekneurológus, pulmonológus, intenzív terápiás szakorvos, radiológus, genetikus, dietetikus, ortopéd sebész, gerincsebész, gyógytornász, légzésterapeuta, rehabilitációs szakorvos, pszichológus, konduktor, foglalkozásterapeuta egészségügyi szakemberekből áll. Otthoni mindennapjaikhoz pedig a szülők, gondviselők és a család összefogása szükséges.