– A rákgyógyításban már rövid időn belül áttörést hozhatnak az olyan, fehérjetermészetű gyógyszerekkel végzett terápiák, amelyeket mesterségesen átprogramozott sejtek termelnek – jósol Letoha Tamás kutatóorvos, aki szerint a sejtjeink szerkezetét, a bennük zajló folyamatokat alapvetően meghatározzák a fehérjék. Világszerte rengeteg gyógyszerfejlesztés zajlik a belőlük géntechnológiai eljárással készülő, úgynevezett biologikumokkal.
Ezek a készítmények számos betegségnél hatásosak lehetnek, a bökkenő csak az, hogy nem elég elkészíteni, célba is kell tudni juttatni azokat, hogy a problémás területen fejthessék ki terápiás hatásukat. Csakhogy például az Alzheimer- vagy a Huntington-kórnál ez a célpont az agy, ahol azonban az egyébként létfontosságú vér-agy gát megakadályozza a káros anyagok bejutását a központi idegrendszerbe, a gyógyszert sem engedi azon át. Nem megoldott a vírusba csomagolt gének pontos célba juttatása sem, pedig az ilyen, génterápiás eljárás nagyon sok, kromoszómahiba okozta megbetegedésben, például a mára ismertté vált SMA-ban is megoldást jelenthet(ne). A jelenlegi kezelésnél tehát jóval hatékonyabb és biztonságosabb megoldásra van szükség. Van azonban egy magyar szabadalom, amelyre nem véletlenül figyeltek fel a világ neves gyógyszergyárai.

Fotó: Havran Zoltán
– Kutatótársammal, Szilák Lászlóval több mint tíz éve szabadalmaztattunk egy sejtbeviteli eljárást, többek közt gének célzottabb és hatékonyabb célba juttatására. A 2006-ban egyetemi startupként létrehozott és 2011 óta a magam vezette Pharmacoidea Kft.-ben jelenleg is ezen dolgozunk – meséli Letoha Tamás. A céget már nyolc nagy nemzetközi gyógyszerfejlesztési projektbe meghívták. Jelenleg Európa legnagyobb gyógyszerfejlesztési programja, az innovatív medicina kezdeményezés keretében a Huntington- és az Alzheimer-kór korszerű terápiáján dolgoznak a huszonhét nemzetközi partnerből álló konzorcium tagjaként. A másik projekt a 2021-től induló és a tervek szerint öt éven át tartó kutatás-fejlesztési program a génterápiás eljárások sikerességének növelését célozza. A kutatóorvos szerint olyan eljárásra van szükség, amelyik egyszeri beavatkozással, hosszú távon biztosítja az idegsejtek működéséhez elengedhetetlen, hiányzó fehérje termeltetését.