időjárás 9°C Szabina 2021. October 27.
logo

Génterápiára is alkalmas lehet a miniatűr molekuláris olló

Forrás: ORIGO
2021.09.23. 10:29
Génterápiára is alkalmas lehet a miniatűr molekuláris olló

A Stanford Egyetem kutatói kifejlesztették a CRISPR genomszerkesztő rendszer miniatürizált változatát, amely akár génterápiára is alkalmas lehet, mert könnyebben jut be a sejtekbe – olvasható az Origo cikkében.

A CRISPR rendszert gyakran szokás molekuláris ollónak nevezni, amellyel kivághatjuk a DNS kiválasztott szakaszát, és ha akarunk, beilleszthetünk a helyére mást. Stanley Qi, a Stanford Egyetem biomérnök tanára alapvetően egyetért ezzel a hasonlattal, de úgy hiszi, ideje a CRISPR-t inkább svájci bicskának elképzelnünk.

A CRISPR-t valóban lehet szimpla vágásra is használni, de alkalmas szabályozásra, szerkesztésre, jelölésre, sőt, még képalkotásra is. Minduntalan új felhasználási lehetőségekre bukkanunk ezen az izgalmas területen"

– mondta el Qi, aki egyben a Stanford orvostudományi karának kémiai- és rendszerbiológia előadója és a ChEM-H intézet kutatója.

Azonban a jelenleg használt és a szem, a máj és az agy betegségeinek génterápiájára klinikai vizsgálatba bevont legkülönbözőbb CRISPR változatok egyike sem tud túllépni egy bizonyos korlátot, mert mindannyian ugyanazzal a problémával küzdenek:

Túl nagyok, ezért nehéz őket élő szervezetek sejtjeibe és szöveteibe bejuttatni.

A Molecular Cell folyóirat legutóbbi számában Qi és munkatársai egy olyan új, hatékony és rugalmas felhasználású mini-CRISPR rendszert mutatnak be, amelyről úgy vélik, jelentős előrelépést hoz majd a CRISPR technika kísérleti és terápiás hasznosításában.

Míg a széles körben használt CRISPR rendszerek az 1000-1500 aminosav hosszúságú Cas9 és Cas12a fehérjéken alapulnak, a most bejelentett CasMINI mindössze 529 aminosav hosszúságú.

A kutatók kísérletesen igazolták, hogy a CasMINI ugyanúgy képes a genetikai anyagban törölni, aktiválni és szerkeszteni kiválasztott szakaszokat, mint „testesebb" elődjei. Kisebb mérete révén joggal remélhető, hogy könnyebben jut majd be az élő emberi test sejtjeibe, s ezáltal alkalmas lehet különböző betegségek – szemproblémák, szervdegeneráció, és általában a genetikai betegségek – kezelésére.

A méret minimalizálása érdekében a tudósok az eleve csak 400-700 aminosavat tartalmazó, Cas14 néven is ismert Cas12f fehérjével kezdtek dolgozni. A gond az, hogy a többi CRISPR fehérjéhez hasonlóan a Cas12f is eredendően az archaeákból – egyszerű, egysejtes szerveződésű ősbaktériumokból – származik, ezért emlős sejtekben nem működik megfelelően. Csak néhány olyan CRISPR fehérje akad, amely módosítás nélkül is megállja a helyét az emlős sejtekben, és a Cas12f sajnos nem tartozik közéjük. Ám egy Qihez hasonló biomérnök ettől nem riad meg, ellenkezőleg: izgalmas kihívásnak tekinti. „Évmilliók evolúciója nem tette alkalmassá ezt a CRISPR rendszert arra, hogy az emberi szervezetben működjön. Vajon mi egy-két év leforgása alatt meg tudjuk ezt változtatni?" – tette fel a kérdést a kezdetkor Qi. 

Tudomásom szerint mi most első alkalommal faragtunk működő CRISPR rendszert egy működésképtelenből.

A teljes cikket ITT olvashatja tovább.

Borítókép: Flickr

Lehetséges rávenni a szúnyogokat, hogy egymást pusztítsák el

Egy nemzetközi kutatókból álló csapat laboratóriumi kísérletek segítségével kimutatta, hogy egy bizonyos DNS hordozására „tervezett„ hím szúnyog gyorsan elpusztíthatja a vérszívó rovarok egész csoportját. A tudósok szerint eredményeik fő jelentősége abban rejlik, hogy megmutatja, hogyan használható a géntechnológia akár zord környezeti körülmények között, például a Szaharától délre fekvő afrikai régiókban – írja az Origó.

Ezek is érdekelhetik

Esküvője után halt meg egy fiatal milliárdos üzletasszony

origo.hu

Szanyi Tibor: Nem nagy sértés, ha egy minősített áruló árulózik

hirtv.hu

Leszoktam a tangákról, éljenek a nagyi bugyik!

she.life.hu

Szanyi Tibor: Nem nagy sértés, ha egy minősített áruló árulózik

hirtv.hu

Luxusnyaralásra utazott Gyurcsány Ferenc és felesége

hirtv.hu

Itt a bizonyíték, hogy Márki-Zay Péter a migráció híve - videó

origo.hu

Pánikfelvásárlás tombol a magyar benzinkutakon, rendkívüli figyelmeztetést tettek közzé

origo.hu

Pánikfelvásárlás tombol a magyar benzinkutakon, rendkívüli figyelmeztetést tettek közzé

origo.hu

Tordai Bence Varga Juditot zaklatta ahelyett, hogy az áldozatsegítéssel foglalkozott volna

magyarnemzet.hu

Nyíltan támogatja a baloldali kampányt a műtrágyakirály

magyarnemzet.hu

Tordai Bence Varga Juditot zaklatta ahelyett, hogy az áldozatsegítéssel foglalkozott volna

magyarnemzet.hu

Ezekben a vidéki városokban fejlesztik a repteret

vg.hu

Esküvője után halt meg egy fiatal milliárdos üzletasszony

origo.hu

Nyíltan támogatja a baloldali kampányt a műtrágyakirály

magyarnemzet.hu

Változhat a háziorvosi beavatkozások ára

vg.hu

Itt a bizonyíték, hogy Márki-Zay Péter a migráció híve - videó

origo.hu

Az immáron 21 éves Szoboszlai pimasz, győztes gólt szerzett

magyarnemzet.hu

Német turista találta meg Harrison Ford bankkártyáját

magyarnemzet.hu

Német turista találta meg Harrison Ford bankkártyáját

magyarnemzet.hu

Ezekben a vidéki városokban fejlesztik a repteret

vg.hu

Leszoktam a tangákról, éljenek a nagyi bugyik!

she.life.hu

Változhat a háziorvosi beavatkozások ára

vg.hu

Az immáron 21 éves Szoboszlai pimasz, győztes gólt szerzett

magyarnemzet.hu

Luxusnyaralásra utazott Gyurcsány Ferenc és felesége

hirtv.hu