– Ez határozott áttörés, ami többéves kutatás eredménye. Sok kutatócsoport keményen dolgozott, hogy megértse, mi okozza ezeket a leukémiákat – mondta a portálnak Ghayas Issa, aki elismerte, hogy a hatóanyag nem minden betegnél működik.
A leukémiák egy meghatározott alcsoportjára tűnik hatásosnak.
A kísérleti tabletta az akut mieloid leukémia leggyakoribb mutációját, az NPM1 nevű gén és a kevésbé gyakori, KMT2A nevű gén fúzióját befolyásolja. Összességében ezek a mutációk az akut mieloid leukémiában szenvedők körülbelül harminc-negyven százalékánál fordulnak elő.
Nem reagáltak jól a hagyományos kemoterápiás gyógyszerekre
A klinikai vizsgálat első fázisába kilenc amerikai kórház 68 betegét vonták be. Mindegyiküknél visszatért a leukémia más kezelések után, vagy soha nem reagáltak jól a hagyományos kemoterápiás gyógyszerekre. Köztük volt Algimante Daugeliate 23 éves litván építész. A fiatal nő két csontvelő-transzplantációt kapott, de a kezelés kudarcot vallott. Orvosai a palliatív ellátást fontolgatták, hogy enyhítsék szenvedéseit.
– Kétségbeesett voltam. Olyan volt, mintha egy szörnyű filmet élnék át. Úgy éreztem, a halál közeleg, és még csak 21 éves voltam – mondta az El Paísnak a litván nő. Azonban, miután két évvel ezelőtt elkezdte szedni a revumenibet, Algimante Daugeliate teljesen felépült. Azóta folytathatja normális életét. Elvégzett egy főiskolát, jelenleg egy koppenhágai építészeti stúdióban dolgozik.
Bár ez a gyógyszer meglehetősen biztonságos a leukémia szokásos kezeléseivel összehasonlítva, két fő mellékhatást mégis azonosítottak. Az első a szív elektromos rendszerét érinti, az adag csökkentése vagy a kezelés leállítása azonban minden esetben megoldotta a problémát.
A második mellékhatást differenciálódási szindrómának nevezik – a vérrákkezelésekre adott, potenciálisan életveszélyes reakciók csoportja ez –, de hatékonyan kezelhető, ha időben felismerik.
Ebben a vizsgálatban a differenciálódási szindróma összes esetét sikeresen kezelték.
Ígéretes kutatási eredmények
A kutatási eredmények ígéretesek. Az I. fázisú vizsgálatok célja annak tesztelése, hogy a hatóanyagjelölt biztonságos-e. Illetve hogy megtalálják a betegeknek adható legmagasabb dózist anélkül, hogy az súlyos mellékhatásokat okozna. Jelenleg folyamatban van a II. fázisú vizsgálat, amely kifejezetten a revumenib hatékonyságát vizsgálja.
Szóljon hozzá!
Jelenleg csak a hozzászólások egy kis részét látja. Hozzászóláshoz és a további kommentek megtekintéséhez lépjen be, vagy regisztráljon!