Sokat ígérő hatóanyag leukémiás betegeknek

Azok az akut leukémiás betegek, akiknek a szervezete eddig nem reagált a kezelésekre, reménykedhetnek a gyógyulásban, köszönhetően a revumenib nevű új kísérleti hatóanyagnak. A tabletták hatására az akut leukémiás betegek harmadánál teljesen eltűnik a daganat.

1073970194 Fotó: shuttertock

Az Egyesült Államokban bevetett hatóanyag teljesen megszüntette a rákot egy klinikai vizsgálat résztvevőinek a harmadánál. Bár nem minden betegnél mutatkozott a teljes remisszió, a tudósok továbbra is derűlátók. (Teljes vagy komplett remisszióról akkor beszélnek, ha a korábban látott daganatos gócok teljesen eltűntek, nem kimutathatók.) – Hihetetlenül bizakodók vagyunk a gyógyszerrel kezelt betegek eredményei láttán. Nekik ez volt az utolsó esélyük – mondta a tanulmány társszerzője, Ghayas Issa, a Texasi Egyetem rákkutató központjának leukémiával foglalkozó orvosa az Euronews Nextnek.

 

Az akut mieloid leukémia ellen hatásos

Az akut mieloid leukémia (AML) a rák egy fajtája, amely megtámadja a csontvelőt, ahol vérsejtek termelődnek. A betegség a hibás sejtek ellenőrizetlen termelődését okozza. Az akut mieloid leukémia a leukémiák egy gyors és agresszív lefolyású formája, Magyarországon évente mintegy 200–250 embert diagnosztizálnak ezzel a betegséggel. A betegség pontos oka ismeretlen, de bizonyos tényezők befolyásolják a kialakulást: bármely életkorban kialakulhat, de hatvan év alatt nem jellemző, illetve gyakoribb a férfiaknál, mint a nőknél.

A revumenib nevű hatóanyag az akut leukémia célzott terápiájának új módja, amely úgy fejti ki hatását, hogy a leukémiás sejteket visszaprogramozza normál sejtekké. Az ígéretes vegyület a menin nevű specifikus fehérje működését gátolja. (A menin ugyanis részt vesz abban az összetett mechanizmusban, amelynek során a normál vérsejtek rákos sejtekké alakulnak.) Ez az eljárás 18 beteg életét mentette meg. A sokat ígérő klinikai vizsgálat eredménye márciusban jelent meg a Nature-ben.

Az előzetes eredmények azt mutatták, hogy a betegek 53 százaléka reagált a revumenibre, és harminc százalékuk teljes remissziót mutatott, azaz nem volt kimutatható a rákos sejt az érintettek vérében. A vizsgálat adatai alapján 2022 decemberében az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága „áttörést jelentő terápia” minősítést adott a revumenibnek, hogy ezzel gyorsítsa a fejlesztést.

– Ez határozott áttörés, ami többéves kutatás eredménye. Sok kutatócsoport keményen dolgozott, hogy megértse, mi okozza ezeket a leukémiákat – mondta a portálnak Ghayas Issa, aki elismerte, hogy a hatóanyag nem minden betegnél működik.

A leukémiák egy meghatározott alcsoportjára tűnik hatásosnak.

A kísérleti tabletta az akut mieloid leukémia leggyakoribb mutációját, az NPM1 nevű gén és a kevésbé gyakori, KMT2A nevű gén fúzióját befolyásolja. Összességében ezek a mutációk az akut mieloid leukémiában szenvedők körülbelül harminc-negyven százalékánál fordulnak elő.

 

Nem reagáltak jól a hagyományos kemoterápiás gyógyszerekre

A klinikai vizsgálat első fázisába kilenc amerikai kórház 68 betegét vonták be. Mindegyiküknél visszatért a leukémia más kezelések után, vagy soha nem reagáltak jól a hagyományos kemoterápiás gyógyszerekre. Köztük volt Algimante Daugeliate 23 éves litván építész. A fiatal nő két csontvelő-transzplantációt kapott, de a kezelés kudarcot vallott. Orvosai a palliatív ellátást fontolgatták, hogy enyhítsék szenvedéseit.

 – Kétségbeesett voltam. Olyan volt, mintha egy szörnyű filmet élnék át. Úgy éreztem, a halál közeleg, és még csak 21 éves voltam – mondta az El Paísnak a litván nő. Azonban, miután két évvel ezelőtt elkezdte szedni a revumenibet, Algimante Daugeliate teljesen felépült. Azóta folytathatja normális életét. Elvégzett egy főiskolát, jelenleg egy koppenhágai építészeti stúdióban dolgozik.

Bár ez a gyógyszer meglehetősen biztonságos a leukémia szokásos kezeléseivel összehasonlítva, két fő mellékhatást mégis azonosítottak. Az első a szív elektromos rendszerét érinti, az adag csökkentése vagy a kezelés leállítása azonban minden esetben megoldotta a problémát.

A második mellékhatást differenciálódási szindrómának nevezik – a vérrákkezelésekre adott, potenciálisan életveszélyes reakciók csoportja ez –, de hatékonyan kezelhető, ha időben felismerik.

Ebben a vizsgálatban a differenciálódási szindróma összes esetét sikeresen kezelték.

 

Ígéretes kutatási eredmények

A kutatási eredmények ígéretesek. Az I. fázisú vizsgálatok célja annak tesztelése, hogy a hatóanyagjelölt biztonságos-e. Illetve hogy megtalálják a betegeknek adható legmagasabb dózist anélkül, hogy az súlyos mellékhatásokat okozna. Jelenleg folyamatban van a II. fázisú vizsgálat, amely kifejezetten a revumenib hatékonyságát vizsgálja.

A kísérleti tabletta nem végleges gyógymód, de a hatóanyagon dolgozó kutatók optimisták. – Azt tervezzük, hogy miként kombináljuk ezt a tablettát az akut leukémiák kezelésére alkalmazott szokásos kezelésekkel – mondta Ghayas Issa, akinek meggyőződése, hogy ezzel a stratégiával hatékony gyógymódokhoz juthat az orvostudomány.

Borítókép: A kísérleti tabletta nem végleges gyógymód, de a hatóanyagon dolgozó kutatók optimisták (Fotó: Shuttertock)